MPN
כל המידע הכללי והחיוני שצריכים לדעת בנוגע לניסויים קליניים במקום אחד:
הניסויים הקליניים מתוך אתר משרד הבריאות:
מחקר שלב 3, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו הבודק שילוב של פרסקליסיב (Parsaclisib), מעכב ה-לPI3K, עם רוקסוליטיניב בקרב משתתפים עם מיאלופיברוזיס.
מיאלופיברוזיס (MF) הוא סוג של ניאופלזם מיאלופרוליפרטיבי המאופיין בשגשוג תאי גזע משובטים הקשור לייצור רמות גבוהות בסרום של ציטוקינים דלקתיים ופרואנגיאוגניים מרובים. מבחינה קלינית, MF מאופיין באנמיה מתקדמת, לויקופניה או לויקוציטוזה, טרומבוציטופניה או טרומבוציטמיה, והמטופויזה חוץ-מדולרית רב-איברית המערבת באופן בולט ביותר את הכבד והטחול. רוקסוליטיניב, מעכב חזק וסלקטיבי של JAKS 1-2, אושר לשימוש במטופלים עם MF בסיכון בינוני או גבוה. עם זאת, אין טיפולים מאושרים שתוכננו במיוחד לשימוש כאשר התגובה לטיפול ב-JAK הופכת לתת אופטימלית או דועכת. פרסקליסיב (INCB050465) הוא מעכב חדשני, חזק וסלקטיבי של אנזימי PI3K Class IA, עם סלקטיביות לאיזופורם למדה. המחקר הנוכחי משווה את ההשפעה של שילוב מעכב JAK רוקסוליטיניב ומעכב לPI3K פרסקליסיב עם רוקסוליטיניב בתוספת פלצבו על סימנים ותסמינים של MF בקרב משתתפים עם MF בסיכון בינוני או גבוה, אשר נאיביים לטיפול הן במעכב JAK קודם והן במעכב PI3K קודם.
שם המוצר
Parsaclisib
איזור גיאוגרפי
דרום, ירושלים, מרכז, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
440
מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו של פרסקליסיב (Parsaclisib), מעכב ה-לPI3K, בשילוב עם רוקסוליטיניב בקרב משתתפים עם מיאלופיברוזיס בעלי תגובה תת-אופטימלית לרוקסוליטיניב
מיאלופיברוזיס (MF) הוא סוג של גידול מיאלופרוליפרטיבי המאופיין בשגשוג תאי גזע שבטיים הקשור לייצור רמות גבוהות של ציטוקינים דלקתיים ופרואנגיאוגניים מרובים בסרום. מבחינה קלינית, MF מאופיין באנמיה מתקדמת, לויקופניה או לויקוציטוזה, טרומבוציטופניה או טרומבוציטמיה, והמטופויזה חוץ-מדולרית רב-איברית המערבת באופן בולט ביותר את הכבד והטחול. רוקסוליטיניב, מעכב חזק וסלקטיבי של JAK-1 ו-JAK-2, ופדרטיניב, מעכב JAK-2, אושרו לשימוש במטופלים עם MF בסיכון בינוני או גבוה. מחקרי רישום הראו שיפור בגודל הטחול, בנטל הסימפטומים ובהישרדות הכוללת בעת שימוש ברוקסוליטיניב במטופלים עם MF בסיכון בינוני או גבוה. עם זאת, לא קיימים תכשירים מאושרים המיועדים ספציפית לשימוש במקרה שבו התגובה לטיפול ב- JAK נעשית תת-אופטימלית או דועכת. מיקוד הטיפול במסלולי איתות נוספים עשוי לחולל השפעה קלינית רלוונטית על נטל המחלה הכולל של MF. פרסקליסיב (INCB050465) הוא מעכב חדשני, חזק וסלקטיבי של אנזימי PI3K Class IA, עם סלקטיביות לאיזופורם למדה.
שם המוצר
Parsaclisib
איזור גיאוגרפי
דרום, ירושלים, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
212
מחקר פאזה 3, אקראי, מבוקר של פקריטיניב (Pacritinib) לעומת בחירת הרופא במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית עם תרומבוציטופניה חמורה (ספירת טסיות
המחקר משווה בין יעילות פקריטיניב לזו של טיפול ע"פ בחירת הרופא במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס ראשונית לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס ראשונית לאחר תרומבוציטמיה ראשונית, שלא נחשפו או נחשפו באופן מוגבל בלבד למעכב יאנוס קינאז 2 (JAK2) או נאיביים למעכב JAK2 ושיש להם תרומבוציטופניה חמורה (ספירת טסיות קטנה מ-50,000 למיקרוליטר). מטרת המחקר היא להשוות את היעילות והבטיחות של פקריטיניב לאלה של טיפול על פי בחירת הרופא, כפי שמוערכות על ידי שיעור המטופלים המשיגים הפחתה של גבוה או שווה ל-35% בנפח הטחול בין נקודת ההתחלה לבין שבוע 24 במדידה על פי סריקות MRI (עדיף) או סריקות CT. המטופלים ישובצו ביחס של 2:1 לקבלת פקריטיניב 200 מ"ג פעמיים ביום או טיפול ע"פ בחירת הרופא (מוגבל לתרופות בודדות מהרשימה הבאה: קורטיקוסטרואידים, הידרוקסיאוריאה, דאנאזול או רוקסוליטיניב במינון נמוך).
שם המוצר
Pacritinib
איזור גיאוגרפי
ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
348
מחקר שלב 2 גלוי תווית להערכת הסבילות והיעילות של נביטוקלקס (Navitoclax), לבד או בשילוב עם רוקסוליטיניב (Ruxolitinib), בנבדקים עם מיאלופיברוזיס (REFINE)
טיפול ברוקסוליטיניב ניתן בדרך כלל כדי להקל על התסמינים של מיאלופיברוזיס כגון טחול מוגדל. אבל היא לא תמיד פועלת, או שהיא מפסיקה לפעול. לכן, חוקרים בודקים את השימוש בה יחד עם תרופה נוספת הנקראת נביטוקלקס. הם רוצים לבדוק אם השילוב יכול לשפר את התגובה לטיפול. הם גם בודקים את השימוש בנביטוקלקס לבדה כדי לראות באיזו מידה היא פועלת. נביטוקלקס חוסמת את הפעילות של חלבון הנמצא על גבי תאי מיאלופיברוזיס. הדבר גורם למות התאים הלא תקינים הללו. כמה מחקרים בשלבים מוקדמים הצביעו על האפשרות ששילוב נביטוקלקס עם רוקסוליטיניב יכול לסייע למטופלים עם מיאלופיברוזיס שלא הפיקו תועלת מטיפול ברוקסוליטיניב לבדה. זהו המחקר הראשון במטופלים עם מיאלופיברוזיס שייטלו את שתי התרופות ביחד.
שם המוצר
Navitoclax/Ruxolitinib
איזור גיאוגרפי
ירושלים, מרכז, צפון
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
164
מחקר שלב 1ב' של BMS-986158 כטיפול יחידני ובשילוב עם רוקסוליטיניב או עם פדרטיניב במשתתפים עם מיאלופיברוזיס בסיכון בינוני או גבוה לפי מערכת הניקוד הפרוגנוסטית הבינלאומית הדינמית (DIPSS) CA011-023
העלאת מינון (חלק 1): להעריך את הבטיחות והסבילות, ולקבוע את ה-MTD (המינון המרבי הנסבל) ו/או RP2D (מינון מומלץ לשלב 2) של BMS-986158 בשילוב עם רוקסוליטיניב (uxolitinibR) במשתתפים עם מיאלופיברוזיס שלא טופלו בעבר (1L, קו ראשון), ובשילוב עם פדרטיניב (edratinibF) במשתתפים עם מיאלופיברוזיס שטופלו ברוקסוליטיניב (2L, קו שני). הרחבת המינון (חלק 2): להמשיך ולקבוע את הבטיחות והסבילות של BMS-986158 בשילוב עם רוקסוליטיניב במשתתפים עם מיאלופיברוזיס 1L, ובשילוב עם פדרטיניב, או כטיפול יחידני, במשתתפים עם מיאלופיברוזיס 2L ב-RP2D.
שם המוצר
BMS-986158
איזור גיאוגרפי
מרכז, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
156
מחקר שלב 3/2 מבוקר, בהקצאה אקראית, בתווית פתוחה של KRT-232 בנבדקים עם מיאלופיברוזיס ראשונית (PMF), מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה (Post-PV-MF) או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית (Post-ET-MF) נשנית או עמידה לטיפול עם
מחקר זה מעריך את KRT-232, מולקולה קטנה חדשה הניתנת דרך הפה כמעכבת MDM2, לטיפול במטופלים עם מיאלופיברוזיס (MF) שאינם מפיקים יותר תועלת מטיפול עם מעכב JAK. עיכוב MDM2 הוא מנגנון פעולה חדש במיאלופיברוזיס. מחקר זה הוא מחקר שלב 2\3 גלובלי, בתווית פתוחה לקביעת היעילות והבטיחות של KRT-232 במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה, או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית שטיפול קודם שקיבלו עם רוקסוליטיניב (Ruxolitinib) (חלק ב) נכשל. בחלק א של המחקר שגיוס החולים אליו הסתיים, מטופלים הוקצו באופן אקראי ל-2 מינונים שונים ול-2 לוחות זמני טיפול שונים של KRT-232. בחלק ב של המחקר, מטופלים יקבלו טיפול במינון המומלץ ולפי לוח הזמנים המומלץ מחלק א.
שם המוצר
לא רלוונטי
איזור גיאוגרפי
דרום, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
282
מחקר שלב 3 אקראי, בתווית פתוחה להערכת אימטלסטאט (GRN163L) לעומת הטיפול הזמין הטוב ביותר (BAT) במטופלים עם מיאלופיברוזיס בסיכון בינוני-2 או גבוה שעמידה למעכב יאנוס קינאז (JAK)
מיאלופיברוזיס מסווגת כאחד הגידולים המיאלופרוליפרטיביים (MPN). השתלת תאי גזע אלוגנאית (ASCT) היא הטיפול היחיד שיכול להשרות הפוגות ארוכת טווח במטופלים עם מיאלופיברוזיס אך מטופלים רבים אינם מועמדים ל-ASCT, ואם הם כן נמצאים מתאימים, ASCT עשויה להיות קשורה בשיעורים גבוהים של תחלואה ותמותה. במשך כמעט 10 שנים, רוקסוליטיניב (ruxolitinib) הייתה אפשרות הטיפול המאושרת היחידה עד שפדרטיניב (fedratinib), מעכב JAK2 סלקטיבי הפכה לטיפול השני המאושר בארצות הברית (ארה"ב) עבור מיאלופיברוזיס בשנת 2019. למרות התועלות שדווחו עבור רוקסוליטיניב במסגרת של קו ראשון, שיעור גבוה של מטופלים מפסיקים את הטיפול וחציון ההישרדות הכוללת הוא עגום ונע בין 13 ל-16 חודשים עבור מטופלים המפסיקים את הטיפול ברוקסוליטיניב . למטופלים שאינם מגיבים לטיפול במעכב JAK ולמטופלים שהפסיקו טיפול זה נותר צורך משמעותי שאין עליו מענה.
שם המוצר
Imetelstat
איזור גיאוגרפי
אשקלון, דרום, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
320
מחקר שלב 3 כפול-סמיות, בהקצאה אקראית, להערכת היעילות והבטיחות של לוספאטרצפט (ACE-536) בהשוואה לפלצבו בנבדקים עם מיאלופיברוזיס הקשורה לממאירות מיאלופרוליפרטיבית המקבלים טיפול נלווה במעכב JAK-2 וזקוקים לעירויים של תאי דם אדומים
למטופלים עם אנמיה ולאלו המקבלים עירויים של תאי דם אדומים (RBC) ישנה הישרדות גרועה יותר באופן משמעותי והם נמצאים בסיכון מוגבר לטרנספורמציה לשלב הבלאסטי (ספירה גבוהה של תאי דם לבנים). כיום אין תרופה מאושרת לטיפול באנמיה בקרב מטופלים עם מיאלופיברוזיס (MF) הקשורה לממאירות מיאלופרוליפרטיבית (MPN), כך שישנו צורך רפואי שטרם זכה למענה בקרב אוכלוסיית מטופלים זו.
שם המוצר
Luspatercept
איזור גיאוגרפי
ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
309
מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה , מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית
מחקר של KRT-232 בנבדקים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה, או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית שטיפול שקיבלו עם מעכב JAK נכשל
שם המוצר
לא רלוונטי
איזור גיאוגרפי
ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
247
מיאלופיברוזיס נשנית/עמידה לטיפול
שם המוצר
Navitoclax ,RUXOLITINIB
איזור גיאוגרפי
אשקלון, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
330
חולים במחלה
שם המוצר
Pacritinib
איזור גיאוגרפי
ירושלים, צפון
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
150
מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ורה, מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית
שם המוצר
מומלוטיניב (MMB)/דאנאזול
איזור גיאוגרפי
ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
180
מיאלופיברוזיס
שם המוצר
Navitoclax /Ruxolitinib
איזור גיאוגרפי
ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
230
מיאלופיברוזיס
שם המוצר
MBG453
איזור גיאוגרפי
מרכז
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
195
מיאלופיברוזיס
שם המוצר
Navitoclax, RUXOLITINIB, ABBV-744
איזור גיאוגרפי
מרכז, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
130
מיאלופיברוזיס
שם המוצר
ruxulitinib
איזור גיאוגרפי
דרום, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
320
בוגרים (18 ומעלה ),עם MF הקשורה ל-MPN,המקבלים טיפול נלווה במעקב JAK2 וזקוקים לעירויי תאי דם אדומים
שם המוצר
Luspatercept
איזור גיאוגרפי
ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
309
מיאלופיברוזיס
שם המוצר
מומלוטיניב
איזור גיאוגרפי
דרום, ירושלים, צפון
סוג המוצר
תכשיר רפואי
מספר משתתפים
400
