fbpx

MPN

כל המידע הכללי והחיוני שצריכים לדעת בנוגע לניסויים קליניים במקום אחד:

הניסויים הקליניים מתוך אתר משרד הבריאות:

מחקר שלב 3, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו הבודק שילוב של פרסקליסיב (Parsaclisib), מעכב ה-לPI3K, עם רוקסוליטיניב בקרב משתתפים עם מיאלופיברוזיס.

מיאלופיברוזיס (MF) הוא סוג של ניאופלזם מיאלופרוליפרטיבי המאופיין בשגשוג תאי גזע משובטים הקשור לייצור רמות גבוהות בסרום של ציטוקינים דלקתיים ופרואנגיאוגניים מרובים. מבחינה קלינית, MF מאופיין באנמיה מתקדמת, לויקופניה או לויקוציטוזה, טרומבוציטופניה או טרומבוציטמיה, והמטופויזה חוץ-מדולרית רב-איברית המערבת באופן בולט ביותר את הכבד והטחול. רוקסוליטיניב, מעכב חזק וסלקטיבי של JAKS 1-2, אושר לשימוש במטופלים עם MF בסיכון בינוני או גבוה. עם זאת, אין טיפולים מאושרים שתוכננו במיוחד לשימוש כאשר התגובה לטיפול ב-JAK הופכת לתת אופטימלית או דועכת. פרסקליסיב (INCB050465) הוא מעכב חדשני, חזק וסלקטיבי של אנזימי PI3K Class IA, עם סלקטיביות לאיזופורם למדה. המחקר הנוכחי משווה את ההשפעה של שילוב מעכב JAK רוקסוליטיניב ומעכב לPI3K פרסקליסיב עם רוקסוליטיניב בתוספת פלצבו על סימנים ותסמינים של MF בקרב משתתפים עם MF בסיכון בינוני או גבוה, אשר נאיביים לטיפול הן במעכב JAK קודם והן במעכב PI3K קודם.

שם המוצר

Parsaclisib

איזור גיאוגרפי

דרום, ירושלים, מרכז, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

440

מחקר אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו של פרסקליסיב (Parsaclisib), מעכב ה-לPI3K, בשילוב עם רוקסוליטיניב בקרב משתתפים עם מיאלופיברוזיס בעלי תגובה תת-אופטימלית לרוקסוליטיניב

מיאלופיברוזיס (MF) הוא סוג של גידול מיאלופרוליפרטיבי המאופיין בשגשוג תאי גזע שבטיים הקשור לייצור רמות גבוהות של ציטוקינים דלקתיים ופרואנגיאוגניים מרובים בסרום. מבחינה קלינית, MF מאופיין באנמיה מתקדמת, לויקופניה או לויקוציטוזה, טרומבוציטופניה או טרומבוציטמיה, והמטופויזה חוץ-מדולרית רב-איברית המערבת באופן בולט ביותר את הכבד והטחול. רוקסוליטיניב, מעכב חזק וסלקטיבי של JAK-1 ו-JAK-2, ופדרטיניב, מעכב JAK-2, אושרו לשימוש במטופלים עם MF בסיכון בינוני או גבוה. מחקרי רישום הראו שיפור בגודל הטחול, בנטל הסימפטומים ובהישרדות הכוללת בעת שימוש ברוקסוליטיניב במטופלים עם MF בסיכון בינוני או גבוה. עם זאת, לא קיימים תכשירים מאושרים המיועדים ספציפית לשימוש במקרה שבו התגובה לטיפול ב- JAK נעשית תת-אופטימלית או דועכת. מיקוד הטיפול במסלולי איתות נוספים עשוי לחולל השפעה קלינית רלוונטית על נטל המחלה הכולל של MF. פרסקליסיב (INCB050465) הוא מעכב חדשני, חזק וסלקטיבי של אנזימי PI3K Class IA, עם סלקטיביות לאיזופורם למדה.

שם המוצר

Parsaclisib

איזור גיאוגרפי

דרום, ירושלים, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

212

מחקר פאזה 3, אקראי, מבוקר של פקריטיניב (Pacritinib) לעומת בחירת הרופא במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית עם תרומבוציטופניה חמורה (ספירת טסיות

המחקר משווה בין יעילות פקריטיניב לזו של טיפול ע"פ בחירת הרופא במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס ראשונית לאחר פוליציתמיה ראשונית או מיאלופיברוזיס ראשונית לאחר תרומבוציטמיה ראשונית, שלא נחשפו או נחשפו באופן מוגבל בלבד למעכב יאנוס קינאז 2 (JAK2) או נאיביים למעכב JAK2 ושיש להם תרומבוציטופניה חמורה (ספירת טסיות קטנה מ-50,000 למיקרוליטר). מטרת המחקר היא להשוות את היעילות והבטיחות של פקריטיניב לאלה של טיפול על פי בחירת הרופא, כפי שמוערכות על ידי שיעור המטופלים המשיגים הפחתה של גבוה או שווה ל-35% בנפח הטחול בין נקודת ההתחלה לבין שבוע 24 במדידה על פי סריקות MRI (עדיף) או סריקות CT. המטופלים ישובצו ביחס של 2:1 לקבלת פקריטיניב 200 מ"ג פעמיים ביום או טיפול ע"פ בחירת הרופא (מוגבל לתרופות בודדות מהרשימה הבאה: קורטיקוסטרואידים, הידרוקסיאוריאה, דאנאזול או רוקסוליטיניב במינון נמוך).

שם המוצר

Pacritinib

איזור גיאוגרפי

ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

348

מחקר שלב 2 גלוי תווית להערכת הסבילות והיעילות של נביטוקלקס (Navitoclax), לבד או בשילוב עם רוקסוליטיניב (Ruxolitinib), בנבדקים עם מיאלופיברוזיס (REFINE)

טיפול ברוקסוליטיניב ניתן בדרך כלל כדי להקל על התסמינים של מיאלופיברוזיס כגון טחול מוגדל. אבל היא לא תמיד פועלת, או שהיא מפסיקה לפעול. לכן, חוקרים בודקים את השימוש בה יחד עם תרופה נוספת הנקראת נביטוקלקס. הם רוצים לבדוק אם השילוב יכול לשפר את התגובה לטיפול. הם גם בודקים את השימוש בנביטוקלקס לבדה כדי לראות באיזו מידה היא פועלת. נביטוקלקס חוסמת את הפעילות של חלבון הנמצא על גבי תאי מיאלופיברוזיס. הדבר גורם למות התאים הלא תקינים הללו. כמה מחקרים בשלבים מוקדמים הצביעו על האפשרות ששילוב נביטוקלקס עם רוקסוליטיניב יכול לסייע למטופלים עם מיאלופיברוזיס שלא הפיקו תועלת מטיפול ברוקסוליטיניב לבדה. זהו המחקר הראשון במטופלים עם מיאלופיברוזיס שייטלו את שתי התרופות ביחד.

שם המוצר

Navitoclax/Ruxolitinib

איזור גיאוגרפי

ירושלים, מרכז, צפון

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

164

מחקר שלב 1ב' של BMS-986158 כטיפול יחידני ובשילוב עם רוקסוליטיניב או עם פדרטיניב במשתתפים עם מיאלופיברוזיס בסיכון בינוני או גבוה לפי מערכת הניקוד הפרוגנוסטית הבינלאומית הדינמית (DIPSS) CA011-023

העלאת מינון (חלק 1): להעריך את הבטיחות והסבילות, ולקבוע את ה-MTD (המינון המרבי הנסבל) ו/או RP2D (מינון מומלץ לשלב 2) של BMS-986158 בשילוב עם רוקסוליטיניב (uxolitinibR) במשתתפים עם מיאלופיברוזיס שלא טופלו בעבר (1L, קו ראשון), ובשילוב עם פדרטיניב (edratinibF) במשתתפים עם מיאלופיברוזיס שטופלו ברוקסוליטיניב (2L, קו שני). הרחבת המינון (חלק 2): להמשיך ולקבוע את הבטיחות והסבילות של BMS-986158 בשילוב עם רוקסוליטיניב במשתתפים עם מיאלופיברוזיס 1L, ובשילוב עם פדרטיניב, או כטיפול יחידני, במשתתפים עם מיאלופיברוזיס 2L ב-RP2D.

שם המוצר

BMS-986158

איזור גיאוגרפי

מרכז, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

156

מחקר שלב 3/2 מבוקר, בהקצאה אקראית, בתווית פתוחה של KRT-232 בנבדקים עם מיאלופיברוזיס ראשונית (PMF), מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה (Post-PV-MF) או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית (Post-ET-MF) נשנית או עמידה לטיפול עם

מחקר זה מעריך את KRT-232, מולקולה קטנה חדשה הניתנת דרך הפה כמעכבת MDM2, לטיפול במטופלים עם מיאלופיברוזיס (MF) שאינם מפיקים יותר תועלת מטיפול עם מעכב JAK. עיכוב MDM2 הוא מנגנון פעולה חדש במיאלופיברוזיס. מחקר זה הוא מחקר שלב 2\3 גלובלי, בתווית פתוחה לקביעת היעילות והבטיחות של KRT-232 במטופלים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה, או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית שטיפול קודם שקיבלו עם רוקסוליטיניב (Ruxolitinib) (חלק ב) נכשל. בחלק א של המחקר שגיוס החולים אליו הסתיים, מטופלים הוקצו באופן אקראי ל-2 מינונים שונים ול-2 לוחות זמני טיפול שונים של KRT-232. בחלק ב של המחקר, מטופלים יקבלו טיפול במינון המומלץ ולפי לוח הזמנים המומלץ מחלק א.

שם המוצר

לא רלוונטי

איזור גיאוגרפי

דרום, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

282

מחקר שלב 3 אקראי, בתווית פתוחה להערכת אימטלסטאט (GRN163L) לעומת הטיפול הזמין הטוב ביותר (BAT) במטופלים עם מיאלופיברוזיס בסיכון בינוני-2 או גבוה שעמידה למעכב יאנוס קינאז (JAK)

מיאלופיברוזיס מסווגת כאחד הגידולים המיאלופרוליפרטיביים (MPN). השתלת תאי גזע אלוגנאית (ASCT) היא הטיפול היחיד שיכול להשרות הפוגות ארוכת טווח במטופלים עם מיאלופיברוזיס אך מטופלים רבים אינם מועמדים ל-ASCT, ואם הם כן נמצאים מתאימים, ASCT עשויה להיות קשורה בשיעורים גבוהים של תחלואה ותמותה. במשך כמעט 10 שנים, רוקסוליטיניב (ruxolitinib) הייתה אפשרות הטיפול המאושרת היחידה עד שפדרטיניב (fedratinib), מעכב JAK2 סלקטיבי הפכה לטיפול השני המאושר בארצות הברית (ארה"ב) עבור מיאלופיברוזיס בשנת 2019. למרות התועלות שדווחו עבור רוקסוליטיניב במסגרת של קו ראשון, שיעור גבוה של מטופלים מפסיקים את הטיפול וחציון ההישרדות הכוללת הוא עגום ונע בין 13 ל-16 חודשים עבור מטופלים המפסיקים את הטיפול ברוקסוליטיניב . למטופלים שאינם מגיבים לטיפול במעכב JAK ולמטופלים שהפסיקו טיפול זה נותר צורך משמעותי שאין עליו מענה.

שם המוצר

Imetelstat

איזור גיאוגרפי

אשקלון, דרום, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

320

מחקר שלב 3 כפול-סמיות, בהקצאה אקראית, להערכת היעילות והבטיחות של לוספאטרצפט (ACE-536) בהשוואה לפלצבו בנבדקים עם מיאלופיברוזיס הקשורה לממאירות מיאלופרוליפרטיבית המקבלים טיפול נלווה במעכב JAK-2 וזקוקים לעירויים של תאי דם אדומים

למטופלים עם אנמיה ולאלו המקבלים עירויים של תאי דם אדומים (RBC) ישנה הישרדות גרועה יותר באופן משמעותי והם נמצאים בסיכון מוגבר לטרנספורמציה לשלב הבלאסטי (ספירה גבוהה של תאי דם לבנים). כיום אין תרופה מאושרת לטיפול באנמיה בקרב מטופלים עם מיאלופיברוזיס (MF) הקשורה לממאירות מיאלופרוליפרטיבית (MPN), כך שישנו צורך רפואי שטרם זכה למענה בקרב אוכלוסיית מטופלים זו.

שם המוצר

Luspatercept

איזור גיאוגרפי

ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

309

מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה , מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית

מחקר של KRT-232 בנבדקים עם מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ורה, או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית שטיפול שקיבלו עם מעכב JAK נכשל

שם המוצר

לא רלוונטי

איזור גיאוגרפי

ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

247

מיאלופיברוזיס נשנית/עמידה לטיפול

מחקר שלב 3 אקראי, גלוי תווית להערכת היעילות והבטיחות של נביטוקלקס (navitoclax) בשילוב עם רוקסוליטיניב לעומת הטיפול המיטבי הקיים בנבדקים עם מיאלופיברוזיס נשנית/עמידה לטיפול (TRANSFORM-2)
 

שם המוצר

Navitoclax ,RUXOLITINIB

איזור גיאוגרפי

אשקלון, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

330

חולים במחלה

מחקר שלב 2 אקראי, בתווית גלויה, למציאת המינון של Pacritinib בקרב מטופלים הסובלים ממיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס שלאחר פוליציטמיה ראשונית, או מיאלופיברוזיס שלאחר תרומבוציטופניה ראשונית אשר טופלו בעבר ברוקסוליטיניב.
 

שם המוצר

Pacritinib

איזור גיאוגרפי

ירושלים, צפון

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

150

מיאלופיברוזיס ראשונית, מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ורה, מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית

מחקר שלב 3 להשוואת הפעילות של מומלוטיניב לעומת דאנאזול במטופלים סימפטומטיים ואנמיים עם מיאלופיברוזיס (MOMENTUM)
 

שם המוצר

מומלוטיניב (MMB)/דאנאזול

איזור גיאוגרפי

ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

180

מיאלופיברוזיס

מחקר שלב 3 אקראי, כפול סמיות, בביקורת פלצבו על נאביטוקלקס בשילוב עם רוקסוליטיניב לעומת רוקסוליטיניב בנבדקים עם מיאלופיברוזיס (TRANSFORM-1)

שם המוצר

Navitoclax /Ruxolitinib

איזור גיאוגרפי

ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

230

מיאלופיברוזיס

מחקר פאזה Ib, רב-מרכזי להעלאת מינונים ולבחינת פלטפורמה מורחבת של משלבים נבחרים בחולי מיאלופיברוזיס מבוגרים.

שם המוצר

MBG453

איזור גיאוגרפי

מרכז

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

195

מיאלופיברוזיס

מחקר שלב 1b על השימוש ב- ABBV-744 לבדו או בשילוב עם רוקסוליטיניב או עם נביטוקלקס, בקרב נבדקים עם מיאלופיברוזיס.

שם המוצר

Navitoclax, RUXOLITINIB, ABBV-744

איזור גיאוגרפי

מרכז, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

130

מיאלופיברוזיס

ניסוי רב-מרכזי, כפול-סמיות בחלוקת משתתפים אקראית, בבקרת אין-בו, בשלב 3, לחקר היעילות והבטיחות של רוקסוליטיניב (Ruxolitinib) עבור חולי מיאלופיברוזיס בשלב מוקדם שיש להם מוטציות מולקולאריות ברות סיכון גבוה (High molecular risk = HMR)

שם המוצר

ruxulitinib

איזור גיאוגרפי

דרום, ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

320

בוגרים (18 ומעלה ),עם MF הקשורה ל-MPN,המקבלים טיפול נלווה במעקב JAK2 וזקוקים לעירויי תאי דם אדומים

מחקר שלב 3 כפול-סמיות, בהקצאה אקראית, להערכת היעילות והבטיחות של לוספאטרצפט (ACE-536) בהשוואה לפלצבו בנבדקים עם מיאלופיברוזיס הקשורה לממאירות מיאלופרוליפרטיבית המקבלים טיפול נלווה במעכב JAK-2 וזקוקים לעירויים של תאי דם אדומים.

שם המוצר

Luspatercept

איזור גיאוגרפי

ירושלים, מרכז, צפון, תל – אביב

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

309

מיאלופיברוזיס

הארכת הגישה למומלוטיניב עבור נבדקים עם מיאלופיברוזיס ראשונית (PMF), או מיאלופיברוזיס לאחר פוליציתמיה ורה (Post-PV MF), או מיאלופיברוזיס לאחר תרומבוציטמיה ראשונית (Post-ET MF)

שם המוצר

מומלוטיניב

איזור גיאוגרפי

דרום, ירושלים, צפון

סוג המוצר

תכשיר רפואי

מספר משתתפים

400